Боковой амиотрофический склероз | AMC

Болезнь Лу Герига, также известная как боковой амиотрофический склероз (БАС), - это неизлечимое заболевание, которым страдают 30 000 людей в США.

Однако результаты нового исследования, опубликованные в журнале «Journal of Neuroscience», свидетельствуют об эффективности использования препаратов меди в лечении данной патологии.

Опыт на мышах, проведенный учеными из Австралии, США и Великобритании, продемонстрировал, что прероральный прием данного вещества продлевает жизнь и улучшает двигательную функцию трансгенной мыши, специально выведенной с патологией бокового амиотрофического склероза (БАС).

БАС - быстро прогрессирующее, фатальное неврологическое заболевание, поражающее нервные клетки, контролирующие произвольные мышцы. Заболевание характеризуется постепенной дегенерацией и отмиранием моторных нейронов – нервных клеток мозга, ствола мозга и спинного мозга, которые обеспечивают взаимосвязь между нервной системой и произвольными мышцами тела. Разрушающиеся и отмирающие при БАС верхние и нижние нейроны прекращают посылать сигналы в мышцы. Постепенно снижается способность мозга управлять произвольными мышцами.

Прогноз: Большинство людей с БАС умирают в течение 3-5 лет с появления первых симптомов заболевания от респираторной недостаточности, и только 10% больных живут 10 и более лет. Исследовательская группа во главе с профессором Джозефом Бекман (Joseph Beckman) из университета Орегона (Oregon State University College of Science), пришла к выводу, что на настоящий момент не существует лечения БАС, способного продлить жизнь пациента более чем на несколько месяцев.

Новое исследование в лечении БАС: Однако исследователи открыли новые возможности в лечении БАС и болезни Паркинсона.

Лекарство, продлевающее жизнь на 26%

Исследователи обнаружили у больных БАС наличие мутации в гене медь-цинксодержащей супероксиддисмутазы (антиоксидант, также известный как СОД1). Функция СОД1 является жизненно важной, но недостаточность металлических кофакторов влечет за собой токсичность СОД и гибель моторных нейронов. Медь и цинк способствуют стабилизации белка, удерживая его в свернутом состоянии.

Профессор Бекман объясняет этот процесс таким образом:

«Повреждения вследствие БАС происходят, прежде всего, в спинном мозге, где абсорбция меди затруднена. Медь необходима, но она может быть токсичной, поэтому ее уровень контролируется организмом. Разработанный нами метод терапии направлен на доставку меди в клетки спинного мозга, которые в ней остро нуждаются, излишки же вещества поддерживаются в инертном состоянии».

Ученые полагают, что восстановив баланс меди в головном и спинном мозге, можно стабилизировать СОД1 в зрелой форме и улучшить функцию митохондрии. Используемый препарат называется «медь (ATSM),» он недорог в изготовлении и ранее исследовался для использования в лечении рака. Испытание на лабораторных мышах продемонстрировало, что препарат способен продлить жизнь на 26%. Исследователи полагают, что в дальнейшем этот показатель будет улучшен.

Блэйн Роберт (Blaine Roberts) - автор исследования и научный сотрудник Университета Мельбурна (the University of Melbourne) — утверждает, что достигнутый результат противоречит начальным ожиданиям:

«Лечение с использованием препарата повышает количество мутированной СОД, а по общепринятому мнению, это означает, что должно произойти ухудшение состояния. Но случилось обратное – животные почувствовали значительное улучшение, благодаря таргетной доставке меди в нуждающиеся клетки».

Такой подход также может способствовать прогрессу в лечении болезни Паркинсона

Несмотря на то, что БАС не поддается лечению, в 1995 г. FDA одобрило первое лекарство для терапии данного заболевания. Препарат рилузол (riluzole, Rilutek) уменьшает повреждения моторных нейронов, снижая выработку глутамата.

Краткие факты о БАС

• В США ежегодно 5000 человек заболевают БАС.
• БАС – одно из самых распространенных нейромышечных заболеваний в мире.
• Как правило, БАС развивается в возрасте 40-60 лет, хотя может встречаться и в других возрастных группах.
• Мужчины более подвержены заболеванию.
• В 90-95% всех случаев БАС, болезнь возникает внезапно, без привязки к факторам риска, в т.ч. наследственной истории.
• Болезнь начинается слабовыраженно, крайне сложно отследить первые симптомы, которые включают в себя судороги и мышечные спазмы, слабость в мышцах, неразборчивую, гнусавую речь, сложности с жеванием и глотанием.

Затем эти симптомы быстро трансформируются в более очевидную слабость или атрофию, что сигнализирует врачу о возможности наличия у пациента БАС.

Несмотря на дегенеративную природу заболевания, г-н Бекман и его команда полагают, что дальнейшие изыскания, лабораторные и клинические тесты позволят внедрить новую терапию БАС, которая, возможно, будет эффективна и в случаях болезни Паркинсона.